干預(yù)阿爾茨海默病的基因療法
干預(yù)阿爾茨海默病的基因療法
相洪琴摘譯
關(guān)鍵詞：阿爾茨海默病 基因療法
科學(xué)家們宣稱，他們將試圖進(jìn)行干預(yù)阿爾茨海默病衰退病程的基因療法試驗(yàn)。估計(jì)于近期開(kāi)始進(jìn)行初步的Ⅰ期試驗(yàn)。
圣地亞哥加利福尼亞大學(xué)(UCSD)的研究人員說(shuō)，初步的動(dòng)物研究表明，能被植入到大腦內(nèi)的基因?qū)⑼炀燃?xì)胞神經(jīng)生長(zhǎng)因子一年或更長(zhǎng)時(shí)間。以前的人基因療法試驗(yàn)已告失敗，大部分原因是因?yàn)檗D(zhuǎn)染的細(xì)胞在植入到機(jī)體其他部位(如肺)時(shí)，這些細(xì)胞已不能繼續(xù)產(chǎn)生靶化合物。
UCSD的Mark Tuszynski說(shuō)，這些基因在人體的其他器官不起作用，而在大腦內(nèi)還能繼續(xù)起作用的確切原因還不清楚。但他們已發(fā)現(xiàn)，這些轉(zhuǎn)染的細(xì)胞在大鼠體內(nèi)連續(xù)產(chǎn)生神經(jīng)生長(zhǎng)因子18個(gè)月，在恒河猴中是8個(gè)月。
到目前為止，基因療法Ⅰ期毒性研究中將有8名病人接受治療。據(jù)透露，在動(dòng)物試驗(yàn)中未發(fā)現(xiàn)該療法有任何毒性作用。
一旦確定這種療法對(duì)人是安全的，醫(yī)師希望能證實(shí)腦內(nèi)神經(jīng)生長(zhǎng)因子的產(chǎn)生將可挽救受損傷的大腦細(xì)胞，并促進(jìn)被阿爾茨海默病消耗的其他細(xì)胞的產(chǎn)生。
在北美洲，患阿爾茨海默病的人達(dá)800多萬(wàn)人。這種神經(jīng)性疾病的病程可長(zhǎng)達(dá)10年以上。Tuszynki及其同事的目標(biāo)是在病人還未喪失太多記憶并有能力參加日�；顒�(dòng)之前，用基因療法治療此病。
Tuszynski說(shuō)，在確診為阿爾茨海默病之后，從病人的皮膚中獲取細(xì)胞。醫(yī)生應(yīng)從中分離出纖維細(xì)胞，并使這些細(xì)胞在實(shí)驗(yàn)室增殖。然后，科學(xué)家們提取一種與白血病類疾病相關(guān)的病毒，并將這種病毒進(jìn)行遺傳學(xué)改良。Tuszynski說(shuō)，他們將提取出即些能促使病毒增殖的壞的基因，再加進(jìn)好的基因。
好的基因?qū)楫a(chǎn)生的神經(jīng)生長(zhǎng)因子編碼，研究人員在動(dòng)物模型中已發(fā)現(xiàn)這些神經(jīng)生長(zhǎng)因子能阻止腦細(xì)胞死亡。然后，將改良的病毒釋放到成纖維細(xì)胞中，感染能產(chǎn)生神經(jīng)生長(zhǎng)因子基因的這些細(xì)胞。
用一根針將這些“被轉(zhuǎn)染的”基因植入到大腦內(nèi)。這些細(xì)胞至少能繼續(xù)產(chǎn)生神經(jīng)生長(zhǎng)因子一年或者兩年。
如果第一期臨床試驗(yàn)是成功的，那么，研究人員將試圖了解這些神經(jīng)生長(zhǎng)因子是否對(duì)延緩或阻止阿爾茨海默病發(fā)展具有積極的影響。, 百拇醫(yī)藥
相洪琴摘譯
關(guān)鍵詞：阿爾茨海默病 基因療法
科學(xué)家們宣稱，他們將試圖進(jìn)行干預(yù)阿爾茨海默病衰退病程的基因療法試驗(yàn)。估計(jì)于近期開(kāi)始進(jìn)行初步的Ⅰ期試驗(yàn)。
圣地亞哥加利福尼亞大學(xué)(UCSD)的研究人員說(shuō)，初步的動(dòng)物研究表明，能被植入到大腦內(nèi)的基因?qū)⑼炀燃?xì)胞神經(jīng)生長(zhǎng)因子一年或更長(zhǎng)時(shí)間。以前的人基因療法試驗(yàn)已告失敗，大部分原因是因?yàn)檗D(zhuǎn)染的細(xì)胞在植入到機(jī)體其他部位(如肺)時(shí)，這些細(xì)胞已不能繼續(xù)產(chǎn)生靶化合物。
UCSD的Mark Tuszynski說(shuō)，這些基因在人體的其他器官不起作用，而在大腦內(nèi)還能繼續(xù)起作用的確切原因還不清楚。但他們已發(fā)現(xiàn)，這些轉(zhuǎn)染的細(xì)胞在大鼠體內(nèi)連續(xù)產(chǎn)生神經(jīng)生長(zhǎng)因子18個(gè)月，在恒河猴中是8個(gè)月。
到目前為止，基因療法Ⅰ期毒性研究中將有8名病人接受治療。據(jù)透露，在動(dòng)物試驗(yàn)中未發(fā)現(xiàn)該療法有任何毒性作用。
一旦確定這種療法對(duì)人是安全的，醫(yī)師希望能證實(shí)腦內(nèi)神經(jīng)生長(zhǎng)因子的產(chǎn)生將可挽救受損傷的大腦細(xì)胞，并促進(jìn)被阿爾茨海默病消耗的其他細(xì)胞的產(chǎn)生。
在北美洲，患阿爾茨海默病的人達(dá)800多萬(wàn)人。這種神經(jīng)性疾病的病程可長(zhǎng)達(dá)10年以上。Tuszynki及其同事的目標(biāo)是在病人還未喪失太多記憶并有能力參加日�；顒�(dòng)之前，用基因療法治療此病。
Tuszynski說(shuō)，在確診為阿爾茨海默病之后，從病人的皮膚中獲取細(xì)胞。醫(yī)生應(yīng)從中分離出纖維細(xì)胞，并使這些細(xì)胞在實(shí)驗(yàn)室增殖。然后，科學(xué)家們提取一種與白血病類疾病相關(guān)的病毒，并將這種病毒進(jìn)行遺傳學(xué)改良。Tuszynski說(shuō)，他們將提取出即些能促使病毒增殖的壞的基因，再加進(jìn)好的基因。
好的基因?qū)楫a(chǎn)生的神經(jīng)生長(zhǎng)因子編碼，研究人員在動(dòng)物模型中已發(fā)現(xiàn)這些神經(jīng)生長(zhǎng)因子能阻止腦細(xì)胞死亡。然后，將改良的病毒釋放到成纖維細(xì)胞中，感染能產(chǎn)生神經(jīng)生長(zhǎng)因子基因的這些細(xì)胞。
用一根針將這些“被轉(zhuǎn)染的”基因植入到大腦內(nèi)。這些細(xì)胞至少能繼續(xù)產(chǎn)生神經(jīng)生長(zhǎng)因子一年或者兩年。
如果第一期臨床試驗(yàn)是成功的，那么，研究人員將試圖了解這些神經(jīng)生長(zhǎng)因子是否對(duì)延緩或阻止阿爾茨海默病發(fā)展具有積極的影響。, 百拇醫(yī)藥
百拇醫(yī)藥網(wǎng) http://www.www.srpcoatings.com/html/Dir/2000/05/01/50/26/64.htm