基因治療 前景依然光明
人類與疾病的斗爭從來沒有停止過，隨著DNA分子雙螺旋結(jié)構(gòu)的發(fā)現(xiàn)，人類對疾病的認識和治療開始進入分子水平，基因治療從此應(yīng)運而生。
全新的治療手段
基因治療或基因療法是從20世紀80年代發(fā)展起來的最具革命性的醫(yī)療技術(shù)。有別于目前多數(shù)其它診療技術(shù)手段，基因療法是針對疾病的根源而不是表現(xiàn)的癥狀來治療疾病的。起初，人們最簡單的想法是當人生病時，也就是說基因壞掉時，如能修復(fù)它或補給正常的基因，則就可治療疾病。因此，基因療法被定義為“利用遺傳工程技術(shù)將基因送入病人體內(nèi)，以治療疾病的醫(yī)療行為”。理論上講，從遺傳性疾病到癌癥，從感染性疾病到心血管疾病……，基因治療幾乎無所不能。
基因治療所采用的方式歸納起來可分為“ex vivo”與“in vivo”兩種�！癳x vivo”是指從病人身上取出特定的病變細胞，施以基因工程技術(shù)改造。比如取出血友病人的細胞，向其中加入血友病人缺乏的正常基因，再將經(jīng)過“更新”的細胞移植入病人體內(nèi)，從而起到治療疾病的作用。但這種療法必須具備的條件是：細胞不會受到排斥并能執(zhí)行正常的功能，同時植入的細胞是安全的，不會無限制地增生而成為惡性細胞。另一種“in vivo”方式則是將治療病人的基因經(jīng)由遺傳工程技術(shù)處理后，直接注射入病人身體內(nèi)。
, 百拇醫(yī)藥
世界上第一個正式被批準用于基因治療的病例是先天性腺苷脫氨酶(ADA)缺乏癥。ADA缺乏癥是一種罕見的遺傳病，患者沒有正常的ADA基因，缺陷的基因使患者不能產(chǎn)生功能性ADA酶。ADA缺乏的孩子一出生就有嚴重的免疫缺陷，十分容易受到感染，并隨時有生命危險。1990年9月美國Blaese博士成功地將正常的人的ADA基因植入ADA缺乏癥病人的淋巴結(jié)內(nèi)，完成世界上首例基因治療試驗。在此后十幾年中，基因治療在臨床上的試驗和應(yīng)用越來越多。
安全性與倫理受到挑戰(zhàn)
沒有人否認基因治療必將在疾病的治療及預(yù)防中引起一次重要的革命，但1999年9月《自然》雜志公布的首例基因治療失敗的事件卻令世界輿論嘩然。美國亞利桑那州18歲的高中畢業(yè)生澤西·杰辛格因患烏氨酸氨甲酰基轉(zhuǎn)移酶OTC部分缺失癥，在賓夕法尼亞大學(xué)接受基因治療4天后，因發(fā)燒、凝血障礙而死亡。從此基因療法安全性成為公眾最為關(guān)注的問題，人們不禁要問，基因治療研究還要不要堅持下去。
, http://www.www.srpcoatings.com
針對這一事件，為進一步加強臨床試驗監(jiān)察力度，2000年3月7日，美國食品與藥品監(jiān)督管理局(FDA)和美國國立衛(wèi)生研究院(NIH)公布了兩項新措施：一是制定基因治療臨床試驗檢查計劃；二是定期開辦基因治療安全性專題研討會。目前，世界各國對基因治療產(chǎn)品、方法等的安全性與質(zhì)量控制都采取了嚴格的措施和周密的臨床前研究與評價。研究人員認為，只要嚴格按照規(guī)程操作，基因療法是安全的。在臨床上，目前大約已有數(shù)千位病人接受了基因治療，其安全性也在嚴格的監(jiān)控下逐漸獲得認可。
基因療法另一個棘手的問題是由此帶來的倫理學(xué)問題。圍繞基因治療可能帶來的社會和倫理問題的爭論從來就沒有停止過，有人認為，人類基因治療技術(shù)如果輕率地使用的話將產(chǎn)生巨大的危害。如有的科學(xué)家擔(dān)心，生殖系統(tǒng)的基因治療將有可能永久地改變某個個體后代的遺傳結(jié)構(gòu)，因此人類的基因庫也將會受到永久的影響，而在操作過程中一旦發(fā)生技術(shù)或判斷上的失誤，將會導(dǎo)致大范圍的影響。
但更多的學(xué)者強調(diào)，任何新的治療方法都不可能沒有風(fēng)險，新技術(shù)、新藥物等在給病人帶來利益的同時，也會帶來包括危及生命的風(fēng)險。正因如此，人們在不斷強調(diào)盡快完善基因治療臨床試驗法則，加大政府的臨床監(jiān)察力度的同時，并沒有放棄基因治療試驗的努力，并一次又一次地點燃了公眾對基因治療的希望。
, http://www.www.srpcoatings.com
腫瘤未來的克星
人們一直熱衷于基因療法的研究，其目的當然并不是只想治療好幾個免疫缺陷癥的病人，而真正的目的是要攻克21世紀人類健康的頭號“殺手”——腫瘤。
對腫瘤發(fā)生的認識是一個極為復(fù)雜的過程，分子生物學(xué)研究發(fā)現(xiàn)有許多基因的突變會導(dǎo)致腫瘤的發(fā)生，如乳腺癌的發(fā)生至少與20個基因缺失有關(guān)�；虔煼ㄓ糜谥委熌[瘤的設(shè)想是，癌細胞本身是可以被機體的免疫系統(tǒng)清除的，但由于病人身體狀況不好而無法發(fā)揮免疫力，這時如果供給人體可以增強免疫力的外源基因，那么癌細胞就可以被清除了�？茖W(xué)家們認為，腫瘤基因療法受到的最大的挑戰(zhàn)是，送入的基因是否只針對癌細胞而不損害體內(nèi)的正常細胞，基因治療是否可被調(diào)控，而不會出現(xiàn)無法收拾的情況，癌細胞是否能全部被清除，真正做到“斬草除根”。由于許多癌癥病人無法接受手術(shù)、放療或化療的治療，因此基因療法有可能成為挽救他們生命的唯一選擇。
21世紀腫瘤的基因治療將會在以下幾個方面取得突破。一是通過植入多種抑癌基因，抑制癌癥的發(fā)生、發(fā)展和轉(zhuǎn)移；二是抑制癌基因的應(yīng)用，抑制那些致癌基因的表達，通過干擾癌基因的轉(zhuǎn)錄和翻譯，發(fā)揮抑癌作用；三是增強腫瘤細胞的免疫原性，通過對腫瘤組織進行細胞因子修飾，刺激免疫系統(tǒng)產(chǎn)生對腫瘤細胞的溶解和排斥反應(yīng)；四是基因置換和基因補充，通過整合抑癌基因抑制腫瘤生長，或?qū)搿白詺⒒颉睔┘毎?br/>
基因治療作為一項全新的疾病治療手段已經(jīng)顯現(xiàn)出強大的發(fā)展勢頭。近十年來，世界各國已有近400個基因治療方案獲得批準開始用于臨床，“人類基因組計劃”的實施以及所取得的成果，不僅使人類更加清楚地了解自身，而且為基因診斷和基因治療的研究、開發(fā)與產(chǎn)業(yè)化奠定了基礎(chǔ)。科學(xué)家樂觀地估計，在21世紀的前十年將會有少數(shù)基因治療臨床試驗方案取得療效，第一批基因治療的產(chǎn)品可能上市。隨著基因?qū)胂到y(tǒng)、表達調(diào)控元件以及新的治療基因的發(fā)現(xiàn)，惡性腫瘤等疾病的基因治療將會成為目前眾多疑難病治療的重要組成部分，并在防止腫瘤的轉(zhuǎn)移、復(fù)發(fā)等方面發(fā)揮重要的作用。隨著電脈沖技術(shù)的完善和表達調(diào)控系統(tǒng)的突破，基因藥物將成為基因工程領(lǐng)域的重要競爭者，毫無疑問更多的疑難病患者將成為基因療法的受益者，基因治療前景依然光明。, http://www.www.srpcoatings.com(吳曉洋)
全新的治療手段
基因治療或基因療法是從20世紀80年代發(fā)展起來的最具革命性的醫(yī)療技術(shù)。有別于目前多數(shù)其它診療技術(shù)手段，基因療法是針對疾病的根源而不是表現(xiàn)的癥狀來治療疾病的。起初，人們最簡單的想法是當人生病時，也就是說基因壞掉時，如能修復(fù)它或補給正常的基因，則就可治療疾病。因此，基因療法被定義為“利用遺傳工程技術(shù)將基因送入病人體內(nèi)，以治療疾病的醫(yī)療行為”。理論上講，從遺傳性疾病到癌癥，從感染性疾病到心血管疾病……，基因治療幾乎無所不能。
基因治療所采用的方式歸納起來可分為“ex vivo”與“in vivo”兩種�！癳x vivo”是指從病人身上取出特定的病變細胞，施以基因工程技術(shù)改造。比如取出血友病人的細胞，向其中加入血友病人缺乏的正常基因，再將經(jīng)過“更新”的細胞移植入病人體內(nèi)，從而起到治療疾病的作用。但這種療法必須具備的條件是：細胞不會受到排斥并能執(zhí)行正常的功能，同時植入的細胞是安全的，不會無限制地增生而成為惡性細胞。另一種“in vivo”方式則是將治療病人的基因經(jīng)由遺傳工程技術(shù)處理后，直接注射入病人身體內(nèi)。
, 百拇醫(yī)藥
世界上第一個正式被批準用于基因治療的病例是先天性腺苷脫氨酶(ADA)缺乏癥。ADA缺乏癥是一種罕見的遺傳病，患者沒有正常的ADA基因，缺陷的基因使患者不能產(chǎn)生功能性ADA酶。ADA缺乏的孩子一出生就有嚴重的免疫缺陷，十分容易受到感染，并隨時有生命危險。1990年9月美國Blaese博士成功地將正常的人的ADA基因植入ADA缺乏癥病人的淋巴結(jié)內(nèi)，完成世界上首例基因治療試驗。在此后十幾年中，基因治療在臨床上的試驗和應(yīng)用越來越多。
安全性與倫理受到挑戰(zhàn)
沒有人否認基因治療必將在疾病的治療及預(yù)防中引起一次重要的革命，但1999年9月《自然》雜志公布的首例基因治療失敗的事件卻令世界輿論嘩然。美國亞利桑那州18歲的高中畢業(yè)生澤西·杰辛格因患烏氨酸氨甲酰基轉(zhuǎn)移酶OTC部分缺失癥，在賓夕法尼亞大學(xué)接受基因治療4天后，因發(fā)燒、凝血障礙而死亡。從此基因療法安全性成為公眾最為關(guān)注的問題，人們不禁要問，基因治療研究還要不要堅持下去。
, http://www.www.srpcoatings.com
針對這一事件，為進一步加強臨床試驗監(jiān)察力度，2000年3月7日，美國食品與藥品監(jiān)督管理局(FDA)和美國國立衛(wèi)生研究院(NIH)公布了兩項新措施：一是制定基因治療臨床試驗檢查計劃；二是定期開辦基因治療安全性專題研討會。目前，世界各國對基因治療產(chǎn)品、方法等的安全性與質(zhì)量控制都采取了嚴格的措施和周密的臨床前研究與評價。研究人員認為，只要嚴格按照規(guī)程操作，基因療法是安全的。在臨床上，目前大約已有數(shù)千位病人接受了基因治療，其安全性也在嚴格的監(jiān)控下逐漸獲得認可。
基因療法另一個棘手的問題是由此帶來的倫理學(xué)問題。圍繞基因治療可能帶來的社會和倫理問題的爭論從來就沒有停止過，有人認為，人類基因治療技術(shù)如果輕率地使用的話將產(chǎn)生巨大的危害。如有的科學(xué)家擔(dān)心，生殖系統(tǒng)的基因治療將有可能永久地改變某個個體后代的遺傳結(jié)構(gòu)，因此人類的基因庫也將會受到永久的影響，而在操作過程中一旦發(fā)生技術(shù)或判斷上的失誤，將會導(dǎo)致大范圍的影響。
但更多的學(xué)者強調(diào)，任何新的治療方法都不可能沒有風(fēng)險，新技術(shù)、新藥物等在給病人帶來利益的同時，也會帶來包括危及生命的風(fēng)險。正因如此，人們在不斷強調(diào)盡快完善基因治療臨床試驗法則，加大政府的臨床監(jiān)察力度的同時，并沒有放棄基因治療試驗的努力，并一次又一次地點燃了公眾對基因治療的希望。
, http://www.www.srpcoatings.com
腫瘤未來的克星
人們一直熱衷于基因療法的研究，其目的當然并不是只想治療好幾個免疫缺陷癥的病人，而真正的目的是要攻克21世紀人類健康的頭號“殺手”——腫瘤。
對腫瘤發(fā)生的認識是一個極為復(fù)雜的過程，分子生物學(xué)研究發(fā)現(xiàn)有許多基因的突變會導(dǎo)致腫瘤的發(fā)生，如乳腺癌的發(fā)生至少與20個基因缺失有關(guān)�；虔煼ㄓ糜谥委熌[瘤的設(shè)想是，癌細胞本身是可以被機體的免疫系統(tǒng)清除的，但由于病人身體狀況不好而無法發(fā)揮免疫力，這時如果供給人體可以增強免疫力的外源基因，那么癌細胞就可以被清除了�？茖W(xué)家們認為，腫瘤基因療法受到的最大的挑戰(zhàn)是，送入的基因是否只針對癌細胞而不損害體內(nèi)的正常細胞，基因治療是否可被調(diào)控，而不會出現(xiàn)無法收拾的情況，癌細胞是否能全部被清除，真正做到“斬草除根”。由于許多癌癥病人無法接受手術(shù)、放療或化療的治療，因此基因療法有可能成為挽救他們生命的唯一選擇。
21世紀腫瘤的基因治療將會在以下幾個方面取得突破。一是通過植入多種抑癌基因，抑制癌癥的發(fā)生、發(fā)展和轉(zhuǎn)移；二是抑制癌基因的應(yīng)用，抑制那些致癌基因的表達，通過干擾癌基因的轉(zhuǎn)錄和翻譯，發(fā)揮抑癌作用；三是增強腫瘤細胞的免疫原性，通過對腫瘤組織進行細胞因子修飾，刺激免疫系統(tǒng)產(chǎn)生對腫瘤細胞的溶解和排斥反應(yīng)；四是基因置換和基因補充，通過整合抑癌基因抑制腫瘤生長，或?qū)搿白詺⒒颉睔┘毎?br/>
基因治療作為一項全新的疾病治療手段已經(jīng)顯現(xiàn)出強大的發(fā)展勢頭。近十年來，世界各國已有近400個基因治療方案獲得批準開始用于臨床，“人類基因組計劃”的實施以及所取得的成果，不僅使人類更加清楚地了解自身，而且為基因診斷和基因治療的研究、開發(fā)與產(chǎn)業(yè)化奠定了基礎(chǔ)。科學(xué)家樂觀地估計，在21世紀的前十年將會有少數(shù)基因治療臨床試驗方案取得療效，第一批基因治療的產(chǎn)品可能上市。隨著基因?qū)胂到y(tǒng)、表達調(diào)控元件以及新的治療基因的發(fā)現(xiàn)，惡性腫瘤等疾病的基因治療將會成為目前眾多疑難病治療的重要組成部分，并在防止腫瘤的轉(zhuǎn)移、復(fù)發(fā)等方面發(fā)揮重要的作用。隨著電脈沖技術(shù)的完善和表達調(diào)控系統(tǒng)的突破，基因藥物將成為基因工程領(lǐng)域的重要競爭者，毫無疑問更多的疑難病患者將成為基因療法的受益者，基因治療前景依然光明。, http://www.www.srpcoatings.com(吳曉洋)
百拇醫(yī)藥網(wǎng) http://www.www.srpcoatings.com/html/Dir/2003/12/14/22/687.htm