1984年,美國(guó)科學(xué)家嘗試用人工合成的正;蛞浦驳饺梭w骨髓中,以治療遺傳疾病
小查德已經(jīng)10歲了,但是父母一直把他關(guān)在特制的床里或者綁在椅上,他沒(méi)有同齡兒童那樣的自由,他不能出去玩耍,甚至不能在家里自由活動(dòng)。不然他便咬自己的手指或胳膊。為了防止他咬破自己的嘴唇和舌頭,不得不摘除了他的全部牙齒。他不僅身體發(fā)育遲緩,智力也不健全。他所患的是一種遺傳性疾病:萊斯克—奈漢(Lesch-Ny-han)綜合癥,這是由于細(xì)胞染色體中10萬(wàn)個(gè)基因里有一個(gè)不健全造成的。由于這一基因缺損,使他的細(xì)胞不能產(chǎn)生一種叫作次黃嘌鳥(niǎo)嘌呤磷酸糖轉(zhuǎn)移酶(HPRT)的物質(zhì),缺乏這種酶,患者的腎臟和關(guān)節(jié)會(huì)有大量的尿酸結(jié)晶積聚,大腦可發(fā)生思維遲鈍和麻痹,從而引起一系列稀奇古怪的癥狀。
迄今為止,國(guó)際醫(yī)學(xué)界對(duì)這種遺傳病尚無(wú)有效的療法,大多數(shù)患者都不到20歲。
1984年,美國(guó)休斯敦貝勒醫(yī)學(xué)院的托馬斯·卡斯基和加利福尼亞大學(xué)的西奧多·福里德曼,利用生物工程的方法,分別用逆轉(zhuǎn)錄病毒作載體,把人工合成方法制成的HPRT基因,移植到人的骨髓干細(xì)胞中獲得成功。他們的實(shí)驗(yàn)表明,把正常基因移植到萊斯克—奈漢綜合癥病人的骨髓干細(xì)胞中之后,丟失的酶開(kāi)始產(chǎn)生,一般達(dá)到了3%~23%的水平。如果將這一方法再加以改進(jìn),就可以治愈這種遺傳病了。
(圖)將經(jīng)過(guò)修改和重組的基因,重新植入人體細(xì)胞,是20世紀(jì)生物工程在治療遺傳疾病上的最新手段, http://www.www.srpcoatings.com
迄今為止,國(guó)際醫(yī)學(xué)界對(duì)這種遺傳病尚無(wú)有效的療法,大多數(shù)患者都不到20歲。
1984年,美國(guó)休斯敦貝勒醫(yī)學(xué)院的托馬斯·卡斯基和加利福尼亞大學(xué)的西奧多·福里德曼,利用生物工程的方法,分別用逆轉(zhuǎn)錄病毒作載體,把人工合成方法制成的HPRT基因,移植到人的骨髓干細(xì)胞中獲得成功。他們的實(shí)驗(yàn)表明,把正常基因移植到萊斯克—奈漢綜合癥病人的骨髓干細(xì)胞中之后,丟失的酶開(kāi)始產(chǎn)生,一般達(dá)到了3%~23%的水平。如果將這一方法再加以改進(jìn),就可以治愈這種遺傳病了。
(圖)將經(jīng)過(guò)修改和重組的基因,重新植入人體細(xì)胞,是20世紀(jì)生物工程在治療遺傳疾病上的最新手段, http://www.www.srpcoatings.com
百拇醫(yī)藥網(wǎng) http://www.www.srpcoatings.com/html/Dir/2004/01/26/35/152.htm