開(kāi)發(fā)基因治療藥物不可操之過(guò)急
開(kāi)發(fā)基因治療藥物不可操之過(guò)急
目前，人類(lèi)基因組30億對(duì)堿基對(duì)的測(cè)序工作已大體完成，許多基因的功能已經(jīng)明確，盡管取得了不少成績(jī)，但我國(guó)在基因治療的開(kāi)發(fā)應(yīng)用上還比較落后，這是因?yàn)榛蛑委熓且豁?xiàng)多學(xué)科綜合工程，需要遺傳學(xué)家去分析遺傳疾病家譜，發(fā)現(xiàn)致病基因；需要分子生物專家找出基因表達(dá)的調(diào)節(jié)機(jī)制和基因之間的相互作用規(guī)則；需要病毒學(xué)家提供更好的病毒載體；需要免疫學(xué)家去解決基因治療中載體所引起的免疫反應(yīng)。此外，需要細(xì)胞生物學(xué)家提供好的細(xì)胞系，以解決工業(yè)上載體大規(guī)模生產(chǎn)的問(wèn)題�？梢�(jiàn)，基因治療的發(fā)展需要一個(gè)國(guó)家有很強(qiáng)的綜合生命科學(xué)研究能力和一批知識(shí)全面的科研人員。
從全球的基因治療研究開(kāi)發(fā)來(lái)講，截至今年6月，全世界已有524個(gè)基因治療產(chǎn)品正在進(jìn)行或?qū)⒁M(jìn)行臨床研究。目前，大多數(shù)產(chǎn)品正處于I期和Ⅱ期臨床研究階段，其中有5個(gè)產(chǎn)品已進(jìn)入Ⅲ期臨床研究階段。這5個(gè)基因藥物中有2個(gè)是治療卵巢腫瘤的，1個(gè)是針對(duì)腦部腫瘤的，另1個(gè)則是治療頭頸部腫瘤的，不過(guò)，500多個(gè)I期和Ⅱ期臨床研究藥物中，也有許多產(chǎn)品達(dá)不到預(yù)期的效果，將會(huì)退出研究�？梢哉f(shuō)，總體而言，基因治療技術(shù)的發(fā)展還是比較緩慢的。時(shí)至今日，還沒(méi)有一個(gè)真正的基因治療藥物正式進(jìn)入市場(chǎng)。
科學(xué)研究的許多實(shí)驗(yàn)證據(jù)表明，基因治療的理論基礎(chǔ)是堅(jiān)實(shí)的，如何將有治療用途的基因轉(zhuǎn)入活的人體細(xì)胞中并發(fā)揮有效的功能是科學(xué)家們亟待攻克的難關(guān)。
按照目前的進(jìn)展，2-3年內(nèi)即會(huì)有腫瘤基因治療藥物正式在臨床使用，在隨后的幾年會(huì)有更多治療其他疾病的基因治療藥物進(jìn)入市場(chǎng)，基因治療藥物因前期昂貴的開(kāi)發(fā)費(fèi)用，單次用藥會(huì)比傳統(tǒng)費(fèi)用高，但因其療程短，總體費(fèi)用將與目前的傳統(tǒng)治療相當(dāng)。
歐美國(guó)家大部分的基因治療研發(fā)公司都是靠風(fēng)險(xiǎn)基因的投入而發(fā)展起來(lái)的，隨著IT行業(yè)的不景氣，國(guó)外的投資商已把注意力轉(zhuǎn)移到生物技術(shù)行業(yè)上來(lái)，我國(guó)風(fēng)險(xiǎn)投資尚需發(fā)展完善，因此，可以說(shuō)，研發(fā)基因治療藥物，不僅要有專門(mén)的投資生物技術(shù)的風(fēng)險(xiǎn)資金，還需要培養(yǎng)既懂投資規(guī)律又懂生物技術(shù)的復(fù)合型人才，這樣才能更好地促進(jìn)資本與生物技術(shù)的結(jié)合。 (周 南), http://www.www.srpcoatings.com
目前，人類(lèi)基因組30億對(duì)堿基對(duì)的測(cè)序工作已大體完成，許多基因的功能已經(jīng)明確，盡管取得了不少成績(jī)，但我國(guó)在基因治療的開(kāi)發(fā)應(yīng)用上還比較落后，這是因?yàn)榛蛑委熓且豁?xiàng)多學(xué)科綜合工程，需要遺傳學(xué)家去分析遺傳疾病家譜，發(fā)現(xiàn)致病基因；需要分子生物專家找出基因表達(dá)的調(diào)節(jié)機(jī)制和基因之間的相互作用規(guī)則；需要病毒學(xué)家提供更好的病毒載體；需要免疫學(xué)家去解決基因治療中載體所引起的免疫反應(yīng)。此外，需要細(xì)胞生物學(xué)家提供好的細(xì)胞系，以解決工業(yè)上載體大規(guī)模生產(chǎn)的問(wèn)題�？梢�(jiàn)，基因治療的發(fā)展需要一個(gè)國(guó)家有很強(qiáng)的綜合生命科學(xué)研究能力和一批知識(shí)全面的科研人員。
從全球的基因治療研究開(kāi)發(fā)來(lái)講，截至今年6月，全世界已有524個(gè)基因治療產(chǎn)品正在進(jìn)行或?qū)⒁M(jìn)行臨床研究。目前，大多數(shù)產(chǎn)品正處于I期和Ⅱ期臨床研究階段，其中有5個(gè)產(chǎn)品已進(jìn)入Ⅲ期臨床研究階段。這5個(gè)基因藥物中有2個(gè)是治療卵巢腫瘤的，1個(gè)是針對(duì)腦部腫瘤的，另1個(gè)則是治療頭頸部腫瘤的，不過(guò)，500多個(gè)I期和Ⅱ期臨床研究藥物中，也有許多產(chǎn)品達(dá)不到預(yù)期的效果，將會(huì)退出研究�？梢哉f(shuō)，總體而言，基因治療技術(shù)的發(fā)展還是比較緩慢的。時(shí)至今日，還沒(méi)有一個(gè)真正的基因治療藥物正式進(jìn)入市場(chǎng)。
科學(xué)研究的許多實(shí)驗(yàn)證據(jù)表明，基因治療的理論基礎(chǔ)是堅(jiān)實(shí)的，如何將有治療用途的基因轉(zhuǎn)入活的人體細(xì)胞中并發(fā)揮有效的功能是科學(xué)家們亟待攻克的難關(guān)。
按照目前的進(jìn)展，2-3年內(nèi)即會(huì)有腫瘤基因治療藥物正式在臨床使用，在隨后的幾年會(huì)有更多治療其他疾病的基因治療藥物進(jìn)入市場(chǎng)，基因治療藥物因前期昂貴的開(kāi)發(fā)費(fèi)用，單次用藥會(huì)比傳統(tǒng)費(fèi)用高，但因其療程短，總體費(fèi)用將與目前的傳統(tǒng)治療相當(dāng)。
歐美國(guó)家大部分的基因治療研發(fā)公司都是靠風(fēng)險(xiǎn)基因的投入而發(fā)展起來(lái)的，隨著IT行業(yè)的不景氣，國(guó)外的投資商已把注意力轉(zhuǎn)移到生物技術(shù)行業(yè)上來(lái)，我國(guó)風(fēng)險(xiǎn)投資尚需發(fā)展完善，因此，可以說(shuō)，研發(fā)基因治療藥物，不僅要有專門(mén)的投資生物技術(shù)的風(fēng)險(xiǎn)資金，還需要培養(yǎng)既懂投資規(guī)律又懂生物技術(shù)的復(fù)合型人才，這樣才能更好地促進(jìn)資本與生物技術(shù)的結(jié)合。 (周 南), http://www.www.srpcoatings.com