什么是基因療法
基因工程(又稱(chēng)遺傳工程)目前正在突飛猛進(jìn)，不斷滲入醫(yī)學(xué)諸領(lǐng)域中，推動(dòng)著醫(yī)學(xué)的發(fā)展�；蚬こ淘卺t(yī)學(xué)方面最主要的應(yīng)用是解決人類(lèi)遺傳性疾病的診斷和治療問(wèn)題。遺傳性疾病發(fā)生的原因是由于病人細(xì)胞內(nèi)脫氧核糖核酸上的遺傳密碼(基因)發(fā)生錯(cuò)誤。所以這種疾病目前只能治標(biāo)，不能治本，這給病人及其后代帶來(lái)很大不幸。但基因工程技術(shù)發(fā)現(xiàn)，遺傳密碼對(duì)一切生物都是通用的，不受生物種類(lèi)的限制。這樣，通過(guò)基因工程技術(shù)，就有可能利用健康人的正常基因或者別種生物乃至微生物的有關(guān)基因，把它們移植到病人細(xì)胞內(nèi)，來(lái)取代或者矯正病人所缺陷的基因，以達(dá)到根治遺傳性疾病的目的。我們把這種輸入基因來(lái)治療疾病的方法叫做基因療法。
基因療法的典型例子是半乳糖血癥病人的基因治療。這種病人由于細(xì)胞內(nèi)缺少基因G，不能產(chǎn)生半乳糖—1—磷酸—尿苷酰轉(zhuǎn)換酶，以致大量半乳糖—1—磷酸和半乳糖堆積在肝組織中，這些半乳糖可轉(zhuǎn)變?yōu)榫凭�，因而造成肝臟損害。臨床表現(xiàn)為：小結(jié)節(jié)性肝硬化、嘔吐、腹瀉、營(yíng)養(yǎng)不良、黃疸、腹水、白內(nèi)障、智力發(fā)育遲鈍、半乳糖血癥、半乳糖尿、氨基酸尿等。為了治愈這種病人，人們把大腸桿菌(一般內(nèi)含G基因)能產(chǎn)生半乳糖酶的脫氧核糖核酸片段提取出來(lái)，讓噬菌體作為運(yùn)載體帶入病人的細(xì)胞內(nèi)，病人細(xì)胞便開(kāi)始產(chǎn)生半乳糖酶。這樣，原來(lái)不能利用半乳糠的細(xì)胞便恢復(fù)了對(duì)半乳糖的正常代謝。如果再將這種已經(jīng)治愈的細(xì)胞用人工的方法移植到人體器官內(nèi)，使之成為人體的正常部分，那么這種病就從根本上治愈了。而且由于病人細(xì)胞內(nèi)脫氧核糠核酸的缺陷部分得了糾正，這種病也就不會(huì)再遺傳給下一代了。 (誠(chéng)君), 百拇醫(yī)藥
基因療法的典型例子是半乳糖血癥病人的基因治療。這種病人由于細(xì)胞內(nèi)缺少基因G，不能產(chǎn)生半乳糖—1—磷酸—尿苷酰轉(zhuǎn)換酶，以致大量半乳糖—1—磷酸和半乳糖堆積在肝組織中，這些半乳糖可轉(zhuǎn)變?yōu)榫凭�，因而造成肝臟損害。臨床表現(xiàn)為：小結(jié)節(jié)性肝硬化、嘔吐、腹瀉、營(yíng)養(yǎng)不良、黃疸、腹水、白內(nèi)障、智力發(fā)育遲鈍、半乳糖血癥、半乳糖尿、氨基酸尿等。為了治愈這種病人，人們把大腸桿菌(一般內(nèi)含G基因)能產(chǎn)生半乳糖酶的脫氧核糖核酸片段提取出來(lái)，讓噬菌體作為運(yùn)載體帶入病人的細(xì)胞內(nèi)，病人細(xì)胞便開(kāi)始產(chǎn)生半乳糖酶。這樣，原來(lái)不能利用半乳糠的細(xì)胞便恢復(fù)了對(duì)半乳糖的正常代謝。如果再將這種已經(jīng)治愈的細(xì)胞用人工的方法移植到人體器官內(nèi)，使之成為人體的正常部分，那么這種病就從根本上治愈了。而且由于病人細(xì)胞內(nèi)脫氧核糠核酸的缺陷部分得了糾正，這種病也就不會(huì)再遺傳給下一代了。 (誠(chéng)君), 百拇醫(yī)藥